Η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της σπάνιας νόσου Wiskott - Aldrich, ανακοινώθηκε σήμερα από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ). Ο EMA συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για το φάρμακο etuvetidigene autotemcel για τη θεραπεία ατόμων ηλικίας 6 μηνών και άνω με σύνδρομο Wiskott - Aldrich (WAS) που έχουν μετάλλαξη στο γονίδιο WAS. Το φάρμακο χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ασθενών για τους οποίους είναι κατάλληλη η μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων (HSCT), αλλά για τους οποίους δεν υπάρχει διαθέσιμος κατάλληλος δότης βλαστικών κυττάρων. Το σύνδρομο Wiskott-Aldrich είναι μια σπάνια, κληρονομική ασθένεια, που παρατηρείται σχεδόν αποκλειστικά στους άνδρες και επηρεάζει τα κύτταρα του αίματος και τα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος (τη φυσική άμυνα του οργανισμού). Προκαλείται από ανωμαλίες στο γονίδιο που παράγει την πρωτείνη WAS που βρίσκεται στα κύτταρα του αίματος και σε...