Εξατομικευμένη γενετική μέθοδος φαίνεται να θεραπεύει εντελώς μωρό με σπάνια, σοβαρή διαταραχή
Για πρώτη φορά οι γιατροί φαίνεται πως κατάφεραν να θεραπεύσουν εντελώς ένα μωρό που διαγνώστηκε με σπάνια γενετική διαταραχή, χάρη σε μια εξατομικευμένη μέθοδο τροποποίησης των γονιδίων του. Αυτή είναι η ιστορία του μικρού KJ Muldoon, που φέρνει αισιοδοξία σε οικογένειες από όλο τον κόσμο οι οποίες αγωνίζονται ενάντια σε σπάνιες και απειλητικές ασθένειες. Το αγοράκι γεννήθηκε με τη διαταραχή CPS1, που προκαλεί αυξημένα επίπεδα αμμωνίας στο αίμα (υπεραμμωναιμία) επειδή το σώμα δεν μπορεί να την αποβάλει, και είναι απειλητική για τη ζωή. Οι ειδικοί εφάρμοσαν μια θεραπεία με τρεις εγχύσεις δισεκατομμυρίων μικροσκοπικών γονιδιακών τροποποιητών, που εστίασαν στη γονιδιακή αυτή μετάλλαξη στο συκώτι και, όπως φαίνεται, την επιδιόρθωσαν. Φυσικά, θα χρειαστεί να παρακολουθήσουν το παιδί για να επιβεβαιώσουν την αποτελεσματικότητα της θεραπείας, αλλά τα μέχρι στιγμής στοιχεία δείχνουν ότι η κατάστασή του έχει αντιστραφεί, μειώνοντας κινδύνους...
ΛΕΞΕΙΣ ΚΛΕΙΔΙΑ
Πολυμέσα

Σχόλια (0)
Κάντε Login για να αφήσετε το σχόλιό σας
Μπορείς να κάνεις login εδώ ή κάνε εγγραφή από εδώ.