Χάρη σε μια φιλόδοξη συνεργασία δεκάδων ερευνητών και αξιωματούχων της αμερικανικής Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), μια γονιδιακή θεραπεία που αναπτύχθηκε σε χρόνο-ρεκόρ έξι μηνών έσωσε τον Φεβρουάριο ένα βρέφος που κινδύνευε να πεθάνει πριν βρεθεί κατάλληλο μόσχευμα ήπατος. Τώρα, η ιατρική ομάδα ανακοινώνει σχέδιο για ευρύτερη κλινική μελέτη, το πρώτο βήμα για έγκαιρες, εξατομικευμένες θεραπείες σε περιπτώσεις κληρονομικών παθήσεων που εμφανίζονται λίγο μετά τη γέννηση. Η δοκιμή αφορά το CRISPR, ένα θαυματουργό εργαλείο γενετικής μηχανικής που οδήγησε σε Νόμπελ Χημείας το 2020. Στην περίπτωση του μικρού "Κέι Τζέι" (εικόνα), το "μοριακό ψαλίδι" του CRISPR διόρθωσε μια σπάνια σημειακή μετάλλαξη που προκαλούσε επικίνδυνη συσσώρευση αμμωνίας στο αίμα. Οι ερευνητές συνεργάστηκαν με δεκάδες συναδέλφους τους σε ακαδημαϊκά ιδρύματα και εταιρείες και έπεισαν την FDA να εγκρίνει την πρώτη δοκιμή με ταχείες διαδικασίες. Η νέα μελέτη που...