Επιστήμονες από το Ινστιτούτο Καρολίνσκα της Σουηδίας κατάφεραν να αποκαταστήσουν την ακοή σε δέκα άτομα με συγγενή κώφωση, μετά από μία και μόνο ένεση γονιδιακής θεραπείας στο εσωτερικό αυτί. Η μελέτη δημοσιεύτηκε στο έγκριτο Nature Medicine και πραγματοποιήθηκε σε συνεργασία με κινεζικά πανεπιστήμια και νοσοκομεία. "Πρόκειται για τεράστιο άλμα στην γενετική θεραπεία της κώφωσης, με δυνατότητα να αλλάξει τη ζωή παιδιών και ενηλίκων", δήλωσε ο επικεφαλής ερευνητής και αναπληρωτής καθηγητής του Ινστιτούτου Καρολίνσκα, Δρ Μαόλι Ντουάν. Η θεραπεία βασίστηκε στην εισαγωγή ενός υγιούς αντιγράφου του γονιδίου OTOF μέσω ενός αδενο-συσχετιζόμενου ιού (AAV), που διοχετεύτηκε στο κοχλιακό υγρό μέσω μεμβράνης στη βάση του κοχλία (round window). Το γονίδιο αυτό παράγει την πρωτείνη οτοφερλίνη, απαραίτητη για τη μετάδοση των ηχητικών σημάτων στον εγκέφαλο. Ένα μήνα μετά την ένεση, όλοι οι ασθενείς παρουσίασαν βελτίωση, ενώ στους έξι μήνες ο μέσος...