Συμπεριλαμβάνονται σκευάσματα για την κυστική ίνωση, την οικογενή αμυλοείδωση και τη μυϊκή δυστροφία Duchenne. Θετική εισήγηση για την έγκριση επτά νέα φαρμάκων για τη θεραπεία διαφόρων παθήσεων εξέδωσε η αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ). Τα περισσότερα από αυτά τα φάρμακα προορίζονται για σπάνιες παθήσεις. Επιπλέον, η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση και για εννέα βιοϊσοδύναμα φάρμακα που αφορούν δύο δραστικές ουσίες με διάφορες ενδείξεις. Οι αποφάσεις αυτές ελήφθησαν στη διάρκεια συνεδρίασης της Επιτροπής, που διεξήχθη 22-25 Απριλίου 2025. Όπως ανακοίνωσε ο ΕΜΑ, στα νέα φάρμακα συμπεριλαμβάνεται ο συνδυασμός deutivacaftor / tezacaftor / vanzacaftor. Θα διατεθεί με την εμπορική ονομασία Alyftrek για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης. Η θετική γνωμοδότηση αφορά παιδιά και ενήλικες (ηλικίες 6 ετών και πάνω) που έχουν μία συγκεκριμένη μετάλλαξη σε ένα γονίδιο.