Η δραστική ουσία σεπιαπτερίνη έλαβε έγκριση για τη θεραπεία παιδιών και ενηλίκων που ζουν με φαινυλκετονουρία Η φαινυλκετονουρία είναι μια σπάνια, κληρονομική, μεταβολική νόσος που επηρεάζει τον εγκέφαλο και μπορεί να προκαλέσει σοβαρές και μη αναστρέψιμες βλάβες. Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε πρόσφατα νέα θεραπεία για τη φαινυλκετονουρία, με ευρεία ένδειξη για όλες τις ηλικίες και όλα τα επίπεδα σοβαρότητας της νόσου. Συγκεκριμένα, η PTC Therapeutics, Inc. ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε τη δραστική ουσία σεπιαπτερίνη για τη θεραπεία παιδιών και ενηλίκων που ζουν με φαινυλκετονουρία (PKU). Πρόκειται για μια καινοτόμα θεραπευτική επιλογή με ευρεία ένδειξη, η οποία δεν εξαρτάται από την ηλικία ή τη βαρύτητα της νόσου, καλύπτοντας το σύνολο του πληθυσμού με PKU. Η φαινυλκετονουρία προκαλείται από μία γενετική βλάβη στο γονίδιο που είναι υπεύθυνο για τη δημιουργία του ενζύμου που διασπά την φαινυλαλανίνη. Εάν η νόσος δεν...