Η PTC Therapeutics, Inc. ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε τη δραστική ουσία σεπιαπτερίνη για τη θεραπεία παιδιών και ενηλίκων που ζουν με φαινυλκετονουρία (PKU). Πρόκειται για μια καινοτόμα θεραπευτική επιλογή με ευρεία ένδειξη, η οποία δεν εξαρτάται από την ηλικία ή τη βαρύτητα της νόσου, καλύπτοντας το σύνολο του πληθυσμού με PKU. Η Ευρωπαϊκή έγκριση βασίζεται σε υψηλής στατιστικής σημασίας αποτελέσματα από την κλινική μελέτη Φάσης 3 APHENITY, καθώς και σε στοιχεία για το μακροπρόθεσμο θεραπευτικό αποτέλεσμα και για τη δυνατότητα των συμμετεχόντων να χαλαρώσουν τους περιορισμούς στη διατροφή τους κατά την επέκταση της μελέτης APHENITY. Η ανακοίνωση της έγκρισης ήρθε λίγες μόλις ημέρες πριν την Παγκόσμια Ημέρα Φαινυλκετονουρίας, στην οποία είναι κάθε χρόνο αφιερωμένη η 28η Ιουνίου, προσδίδοντας ιδιαίτερο συμβολισμό στη φετινή επέτειο. Η χρονική αυτή συγκυρία υπογραμμίζει τη σημασία της συνεχούς προόδου στην έρευνα, καθώς...