Η αμερικανική φαρμακευτική αρχή FDA περιόρισε την ένδειξη για μια αμφιλεγόμενη γονιδιακή θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD) μετά από 2 θανάτους από οξεία ηπατική ανεπάρκεια. Στο μέλλον, το Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys) θα επιτρέπεται να χορηγείται μόνο σε παιδιά που είναι ακόμα σε θέση να περπατούν στην ηλικία των 4 ετών. Σε μια πλαισιωμένη ένδειξη υπάρχει προειδοποίηση για τον κίνδυνο οξείας ηπατικής βλάβης. Το Elevidys είναι η μόνη γονιδιακή θεραπεία για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne, η οποία μέχρι σήμερα δεν είναι ιάσιμη και μειώνει το προσδόκιμο ζωής των παιδιών που πάσχουν από αυτήν. Αιτία της νόσου είναι μεταλλάξεις στο γονίδιο της δυστροφίνης, οι οποίες οδηγούν στην απώλεια μιας σημαντικής δομικής πρωτείνης στα μυϊκά κύτταρα. Χωρίς το "αμορτισέρ" της δυστροφίνης, η διάρκεια ζωής των μυϊκών κυττάρων είναι περιορισμένη. Δεν μπορούν να αντικατασταθούν από τον οργανισμό. Προκύπτει μια προοδευτική μυϊκή...