Η θεραπεία φαίνεται να έχει μακροχρόνια αποτελεσματικότητα. Πέντε παιδιά συμπλήρωσαν 10 χρόνια υγιούς ζωής. Μία ερευνητική (πειραματική) γονιδιακή θεραπεία βοήθησε δεκάδες παιδιά με μία σπάνια και θανατηφόρο διαταραχή του ανοσοποιητικού να αποκτήσουν φυσιολογική ζωή - και ίσως να απαλλαγούν οριστικά από αυτήν. Τα παιδιά πάσχουν από την λεγόμενη σοβαρή συνδυασμένη ανοσοανεπάρκεια λόγω ανεπάρκειας της απαμινάσης της αδενοσίνης (ADA-SCID). Η απαμινάση της αδενοσίνης είναι ένα ένζυμο σημαντικό για τον μεταβολισμό. Η ανεπάρκειά της έχει ως συνέπεια να καθίσταται μη-λειτουργικό το ανοσοποιητικό σύστημα. Η νόσος είναι κληρονομική και προκαλείται από γονιδιακές μεταλλάξεις. Η συνέπειά της είναι να κινδυνεύουν τα πάσχοντα παιδιά να πεθάνουν με την παραμικρή λοίμωξη. Στην πραγματικότητα, χωρίς θεραπεία το σύνδρομο μπορεί να κοστίσει τη ζωή τους πριν καν φτάσουν στα 2 τους χρόνια. Για να αντιμετωπιστεί η ασθένεια εφαρμόζονται διάφορες...