- Advertisement - Η Θαλασσαιμία και η Δρεπανοκυτταρική Νόσος αποτελούν δύο από τις πιο συχνές κληρονομικές αιματολογικές παθήσεις στην Ελλάδα, με πάνω από 2.200 καταγεγραμμένους ασθενείς. ΔΩΡΕΑΝ ΕΓΓΡΑΦΗ ΣΤΟ NEWSLETTER Η σύγχρονη ιατρική έρευνα έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο στη θεραπεία τους, με νέες θεραπευτικές αγωγές που βελτιώνουν ουσιαστικά την ποιότητα ζωής των ασθενών.Γονιδιακή Θεραπεία με Χρήση CRISPR Η γονιδιακή θεραπεία με την τεχνολογία CRISPR-Cas9 αποτελεί μία από τις πιο υποσχόμενες εξελίξεις στη θεραπεία της Θαλασσαιμίας και της Δρεπανοκυτταρικής Νόσου. Η θεραπεία Casgevy (γνωστή και ως Exagamglogene autotemcel) αναπτύχθηκε από τις εταιρείες Vertex Pharmaceuticals και CRISPR Therapeutics και εγκρίθηκε από τον FDA τον Δεκέμβριο του 2023. Η θεραπεία αυτή επιτρέπει την επεξεργασία των αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων του ασθενούς, προκειμένου να παραχθεί φυσιολογική αιμοσφαιρίνη, μειώνοντας ή και εξαλείφοντας την ανάγκη για...