Η Novartis ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από μια μελέτη φάσης 3b για το φάρμακο με τη δραστική ουσία iptacopan, με στόχο την αντιμετώπιση της σπάνιας αιματολογικής διαταραχής με παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία (ΠΝΑ). Η μελέτη APPULSE-PNH, αξιολόγησε τη λήψη του φαρμάκου δύο φορές ημερησίως σε ενήλικες με ΠΝΑ και υψηλότερα επίπεδα αιμοσφαιρίνης τουλάχιστον 10g/dl, επεκτείνοντας τη βάση κλινικών αποδεικτικών στοιχείων για το φάρμακο. Οι ασθενείς που εντάχθηκαν στη δοκιμή είχαν επίσης αλλάξει από τις αντι-C5 θεραπείες eculizumab ή ravulizumab. Στην ΠΝΑ, μια επίκτητη μετάλλαξη αναγκάζει τους ασθενείς να παράγουν ερυθρά αιμοσφαίρια ευαίσθητα σε πρόωρη καταστροφή από το σύστημα του συμπληρώματος, οδηγώντας ενδεχομένως σε αναιμία, θρόμβωση, κόπωση και άλλα συμπτώματα που μπορούν να επηρεάσουν την ποιότητα ζωής. Η διαταραχή επηρεάζει περίπου δέκα έως 20 άτομα ανά εκατομμύριο παγκοσμίως. Τα αποτελέσματα, που παρουσιάστηκαν στο φετινό...