Πρόκειται για ένα πολύ ξεχωριστό φάρμακο όχι μόνο για την καινοτόμα εφαρμογή του στην ιατρική, αλλά και για το κόστος του ανά δόση. Με κόστος λοιπόν πάνω από 3 εκατομμύρια ευρώ ανά δόση, αυτή η γονιδιακή θεραπεία είναι το πιο ακριβό φάρμακο που έχει κυκλοφορήσει ποτέ στην αγορά. Αυτό το άρθρο διερευνά γιατί το συγκεκριμένο φάρμακο κοστίζει τόσο πολύ, πώς λειτουργεί για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Β και την ιστορία ενός 44χρονου άνδρα στο Ηνωμένο Βασίλειο που έγινε ο πρώτος ασθενής που το έλαβε στο NHS (Εθνικό Σύστημα Υγείας της Μ. Βρετανίας).Τι θεραπεύει; Το συγκεκριμένο σκεύασμα είναι μια εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία, που χρησιμοποιείται για την αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας Β, μιας σπάνιας γενετικής αιμορραγικής διαταραχής που προκαλείται από ανεπάρκεια του παράγοντα πήξης IX. Η πάθηση οδηγεί σε συχνές, μερικές φορές απειλητικές για τη ζωή αιμορραγίες -ειδικά στις αρθρώσεις και τους μύες- και απαιτεί τακτικές εγχύσεις για την...