"Πράσινο φως" για έναν νέο διαμορφωτή του CFTR για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης έλαβε η Vertex από την CHMP. Η νέα ουσία συνίσταται κατάλληλη για χρήση σε άτομα 6 ετών και άνω με τουλάχιστον μία μετάλλαξη μη κατηγορίας Ι στο γονίδιο του ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας της κυστικής ίνωσης (CFTR). Αναφερόμενη στη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA), η Carmen Bozic, M.D., Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, και Chief Medical Officer της Vertex σχολίασε: "Στόχος μας ήταν να καινοτομούμε, για να βοηθήσουμε τα άτομα με κυστική ίνωση να ζήσουν πιο υγιείς και μεγαλύτερης διάρκειας ζωές. Εάν εγκριθεί, το νέο φάρμακο θα ενδείκνυται για άτομα με κυστική ίνωση ηλικίας 6 ετών και άνω με τουλάχιστον μία μετάλλαξη μη κατηγορίας Ι, γεγονός που σημαίνει ότι περισσότεροι ασθενείς θα είναι επιλέξιμοι για ένα φάρμακο που θα τους...