Για πρώτη φορά, η Κοινή Ομοσπονδιακή Επιτροπή (G-BA) στην Γερμανία αξιολόγησε το πρόσθετο όφελος ενός φαρμάκου που βασίζεται στην αρχή της γονιδιακής επεξεργασίας. Πρόκειται για την δραστική ουσία εξαγαμγκλογένη αυτοτεμσέλη (Exagamglogen autotemcel (Exa-Cel), το οποίο έχει εγκριθεί ως φάρμακο για σπάνιες παθήσεις για τη θεραπεία δύο κληρονομικών ασθενειών του αίματος. Στις δύο αξιολογήσεις δεν ήταν δυνατή η ποσοτικοποίηση του βαθμού της πρόσθετης ωφέλειας, όπως αναφέρει η G-BA. Ο λόγος είναι οι σημαντικές περιορισμοί των διαθέσιμων δεδομένων. Ωστόσο, η πρόσθετη ωφέλεια των φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες θεωρείται αποδεδειγμένη από το νόμο. Ως εκ τούτου, η G-BA χορήγησε "ένδειξη μη ποσοτικοποιήσιμης πρόσθετης ωφέλειας" για τη θεραπεία της β-θαλασσαιμίας. Όσον αφορά τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου, η επιτροπή διαπίστωσε "ενδείξεις μη ποσοτικοποιήσιμης πρόσθετης ωφέλειας". Η δραστική ουσία εξαγαμγκλογένη - αυτοτεμσέλη αποτελείται...