Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) χαρακτήρισε την αλλοπουρινόλη ως το πρώτο ορφανό φάρμακο για τη θεραπεία του συνδρόμου Marfan, μιας σπάνιας νόσου του συνδετικού ιστού για την οποία δεν υπάρχει θεραπεία μέχρι σήμερα. Η νόσος αυτή προκαλεί ανεύρυσμα αορτής (παθολογική διάταση της αορτής) και επηρεάζει περίπου 7 στους 100.000 ανθρώπους στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Ο χαρακτηρισμός αυτού του ορφανού φαρμάκου -που χρησιμοποιείται ευρέως μέχρι σήμερα για τη θεραπεία της ουρικής αρθρίτιδας- αποτελεί σημαντική πρόοδο στην έρευνα για νέες θεραπείες για αυτή τη σοβαρή ασθένεια που επηρεάζει κυρίως το αγγειακό στοιχείο του σώματος. Ο χαρακτηρισμός δεν καθιερώνει το φάρμακο ως ασφαλές ή αποτελεσματικό, υποδεικνύει μόνο ότι το φάρμακο πληροί τον ορισμό του ορφανού φαρμάκου της Ευρωπαϊκής Επιτροπής. Ως εκ τούτου, είναι απαραίτητο να συνεχιστούν οι εργασίες για τις αντίστοιχες κλινικές μελέτες για την έγκρισή του. Μια ερευνητική ομάδα από το...